에스엔이바이오(대표 방오영)가 엑소좀(Exosome) 기반 급성 뇌경색 치료제 ‘SNE-101’에 대해 식품의약품안전처로부터 임상 1b상 시험계획을 승인받았다고 금일(17일) 밝혔다. 이는 국내 엑소좀 치료제 개발 역사에서 획기적인 첫 사례다.
SNE-101, 어떻게 만들어졌나?
SNE-101은 탯줄 유래 줄기세포에서 얻은 엑소좀을 기반으로 한 치료제다. 엑소좀은 세포 간 신호전달에 중요한 역할을 하는 나노 크기(30~150nm)의 소포체로, 줄기세포와 같이 단백질, 지질, 마이크로RNA 등 다양한 생체물질을 함유하고 있으며, 뇌혈관장벽을 통과할 수 있는 약물전달 시스템으로도 주목받고 있다.
에스엔이바이오는 자체 개발한 3차원 세포배양 기술로 세포의 미세환경을 정밀 제어해 신경재생과 관련된 마이크로RNA를 고농도로 함유한 엑소좀을 생산해 냈다. 엑소좀과 마이크로RNA는 2013년과 2024년 각각 노벨생리의학상을 받은 분야로, 기존 치료제가 가지는 전달 한계와 기전적 협소성을 극복할 수 있는 차세대 플랫폼으로 여겨지고 있다.
난제였던 CMC 문제, 국내에서 해결
엑소좀 치료제 개발의 가장 큰 난관은, 표준화된 생산-품질관리 체계(CMC)가 없다는 점이었다. 많은 기업이 국내 임상 대신 해외에서 임상을 시도해왔지만, 에스엔이바이오는 국내 허가 기준을 충족하며 임상 승인을 획득한 첫 사례가 됐다.
김은희 연구소장은 “국제 및 식약처 가이드라인에 따라 다양한 시험법을 개발해 효능과 안전성을 평가했고, 엑소좀 배양 및 정제 공정을 표준화해 CMC 기준을 만족시켰다”고 밝혔다.
해외에서 임상승인을 받는 경우 고비용이 필요하고 국내 환자들에게 적용하기 어렵다는 문제가 있다. 연구개발을 총괄하고 있는 연승우 전무는 산업통상자원부와 범부처재생의료기술개발사업단 등 정부의 지원이 엑소좀 치료제의 ‘First-in-Human’으로 사실상 기준(De facto Standard)을 마련하고 국내 환자들에게 적용할 가능성을 여는데 중요한 역할을 했다고 언급했다.
영장류에서 효과 확인, 임상 성공 기대감 높여
동물실험 결과가 임상시험에서 그대로 재현되지 않는 경우가 많아 사람과 생리적으로, 해부학적으로 유사한 영장류 실험이 매우 중요하다.
SNE-101은 영장류에서 급성뇌경색을 유발한 뒤 치료를 적용한 실험에서 뇌졸중 환자에서 가장 흔하고도 심각한 후유증인 ‘손 기능 저하’가 현저하게 회복되는 결과를 보여줬다. 또한 신경회로의 재형성 및 회복도 함께 확인돼 임상 성공 가능성을 한층 높였다. 이 결과는 지난 2월 2025년 미국뇌졸중학회(ISC)에서 발표했고, 엑소좀 대표저널인 Journal of Extracellular Vesicles에 투고해 심사 중이다.
단일 기전 치료제의 한계, 다중 기전으로 승부
이번 임상시험은 급성뇌경색 환자에게 SNE-101을 정맥주사해 용량 제한 독성(DLT), 안전성, 초기 유효성을 평가하는 단계다.
뇌경색은 다양한 병태생리과정이 복합적으로 얽혀 있는 질환이다. 지난 20년간 뇌경색 치료제들이 개발에 실패한 이유는 이러한 복학한 병태를 단일 기전으로 해결하려 한 한계 때문이다. SNE-101은 신경-혈관 재형성, 항산화작용, 염증억제 등 다중 기전을 동시에 타깃하며, 이러한 병태를 통합적으로 조절할 수 있는 플랫폼으로 평가받는다.
에스엔이바이오 방오영 대표는 “기존 치료는 혈전 제거에 초점을 맞췄지만, 이번에 다기관에서 실시되는 임상시험이 성공적으로 완료된다면 뇌졸중 환자들의 회복을 촉진하는 돌파구를 제공할 것”이라고 기대했다.
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